Les maladies neuromusculaires

Les voies thérapeutiques

De nouvelles techniques émergent pour le traitement des MNM, notamment la thérapie génique et les cellules souches. Ces deux thérapeutiques sont pour l'heure purement expérimentales. Une quinzaine d'essais cliniques sont programmés d'ici 2007 avec le soutien de l'AFM.

  • La thérapie génique

Il s'agit d'un traitement qui consiste à introduire un gène étranger dans l'organisme. L'objectif ? Permettre à la cellule de retrouver ses capacités à coder la protéine qui fait défaut. Pour introduire le gène dans la cellule, on a recours à un vecteur, le plus souvent un virus rendu inoffensif. On greffe dans ce virus un gène sain obtenu par génie génétique qui remplacera le gène défectueux au coeur des cellules. Cependant, les chercheurs doivent résoudre certains problèmes : d'abord, il faut atteindre un grand nombre de cellules pour obtenir des résultats, ensuite, l'information génétique ne doit pas se perdre. Enfin, il faut tenir compte du système immunitaire qui détecte le produit du gène normal comme un élément étranger, ce qui entraîne un phénomène de rejet.

Un premier essai de thérapie génique a été mené en 1999 sur plusieurs bébés " bulles " (atteints d'un déficit immunitaire combiné sévère lié au chromosome X). Cette thérapie a permis aux enfants de sortir de leur bulle mais deux des malades ont présenté des complications et l'essai a été interrompu en 2002. Il a repris en juin 2004 assorti de nouvelles conditions.

Des essais de thérapie génique devraient débuter en 2006. Ils concernent les myopathies de Duchenne et Becker, la gamma-sarcoglycanopathie (MNM), le déficit en ADA (maladie du système immunitaire), l'adrénoleucodystrophie (maladie neurologique) et, enfin, l'épidermolyse bulleuse (maladie de peau).

  • Les cellules-souches

Ces cellules que l'on trouve dans notre organisme présentent une grande plasticité : elles peuvent ainsi devenir des cellules de n'importe quel tissu ou organe (peau, muscle, os, poumon...). L'utilisation des cellules souches semble prometteuse pour les maladies neuromusculaires. Les cellules-souches embryonnaires (issues d'embryons) intéressent particulièrement les chercheurs puisque leur programme de différenciation n'est pas encore enclenché. Ce caractère " pluripotent " est fondamental par rapport à des cellules-souches prélevées dans la moelle et qui présentent déjà une différenciation. Reste bien sûr à mieux comprendre le fonctionnement du système immunitaire pour éviter tout rejet.

S'agissant des maladies neuromusculaires, un essai de thérapie cellulaire pour la dystrophie musculaire oculopharyngée a démarré en 2004. Par ailleurs trois essais devraient débuter en 2005 : ils concernent la dystrophie musculaire FSH et la myopathie de Duchenne.


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